Mens de udviklede et lægemiddel kaldet branaplam til patienter med SMA, opdagede medicinalfirmaet Novartis, at det måske også kunne have potentiale for patienter med HS. FDA har tildelt branaplam den særlige status kaldet orphan drug.
COVID-19 update: Hvad betyder det for HS-familier, hvordan påvirker det HS-forskning og hvordan har det ændret, hvordan videnskab fungerer?
Spændende nyt Huntingtin-sænkende arbejde fra @SangamoTx og @CHDIfoundation omkring brug af "Zinc Fingers" til at slukke for udtrykket af det muterede huntingtin-gen. Flere detaljer om denne spændende nye teknik her.
Mediernes rapportering om et vidundermiddel til neurodegenerative sygdomme som HS er overdrevet
Deutetrabenazin bliver det første nye lægemiddel i et årti, der er godkendt af FDA til symptombehandling af HS
HDBuzz udreder nogle vilde påstande omkring de netop annoncerede resultater af PRIDE-HD-studiet af pridopidine i HS
Arbejde med genomredigeringsteknikker (zink fingre og CRISPR) bringer redskaberne tættere på klinisk afprøvning i HS
Skadeligt, forkert foldet huntingtin kan bevæge sig imellem hjerneceller via partikler kaldet exosomer
Et eksisterende lægemiddel kan booste HS-hjernecellerne - men det skal undersøges nærmere inden det kan benyttes i HS