Mens de udviklede et lægemiddel kaldet branaplam til patienter med SMA, opdagede medicinalfirmaet Novartis, at det måske også kunne have potentiale for patienter med HS. FDA har tildelt branaplam den særlige status kaldet orphan drug.
COVID-19 update: Hvad betyder det for HS-familier, hvordan påvirker det HS-forskning og hvordan har det ændret, hvordan videnskab fungerer?
Spændende nyt Huntingtin-sænkende arbejde fra @SangamoTx og @CHDIfoundation omkring brug af "Zinc Fingers" til at slukke for udtrykket af det muterede huntingtin-gen. Flere detaljer om denne spændende nye teknik her.