Forskningsnyheder om Huntingtons Sygdom På hverdagssprog Skrevet af forskere. Til det globale HS-fællesskab

Leder du efter vores logo? Du kan downloade vores logo og få oplysninger om, hvordan det må bruges på vores side om deling af indhold
En ny artikel er blevet publiceret med opdateret information om dette emne: Ingen overraskelser i publicerede resultater fra HART-studiet af Huntexil mod Huntingtons Sygdom

Huntexil rammer overskrifterne igen

7

Huntexil skaber overskrifter med videnskabelig artikel, men intet har ændret sig: godkendelse kræver et endnu et stud

Skrevet af Dr Ed Wild den 22. november 2011Redigeret af Dr Jeff Carroll; Oversat af Signe Marie Borch Nielsen

Resultaterne af MermaiHD-studiet med Huntexil for bevægelsesproblemer i HD er blevet offentliggjort i det videnskabelige tidsskrift The Lancet Neurology. Trods modstridende oplysninger i medierne ændrer det ikke behovet for yderligere forsøg, før Huntexil kan godkendes til brug i patienter.

Huntexil og bevægelsesproblemer

Huntexil er salgsnavnet på ACR16, også kendt som pridopidine. Huntexil, som er udviklet af det danske medicinalfirma Neurosearch, er en ny mulig form for behandling rettet mod at forbedre symptomerne på Huntington’s chorea.

Endnu et klinisk studie med Huntexil er ved at blive planlagt, men i mellemtiden er det værd at huske på, at vi allerede har lægemidler der kan hjælpe med mange af symptomerne i HD. Fysioterapi kan også være en stor hjælp ved bevægelsesproblemer.
Endnu et klinisk studie med Huntexil er ved at blive planlagt, men i mellemtiden er det værd at huske på, at vi allerede har lægemidler der kan hjælpe med mange af symptomerne i HD. Fysioterapi kan også være en stor hjælp ved bevægelsesproblemer.

Huntexil er rettet mod at forbedre bevægelses-, eller ‘motor’-symptomer på HD. I modsætning til eksisterende lægemidler, er Huntexil ikke kun rettet mod dæmpning af ufrivillige bevægelser (‘chorea’ og ‘dystoni’), men på at forbedre den samlede motoriske funktion, herunder balance og frivillig kontrol.

Neurosearch har gennemført to kliniske studier med Huntexil - MermaiHD-studiet i Europa og HART-studiet i USA. Resultaterne af disse forsøg er blevet præsenteret i pressemeddelelser og på flere videnskabelige konferencer, og vi har skrevet om dem før på HDBuzz.

Det er værd at fremhæve, at Huntexil er et lægemiddel til symptom-kontrol, og vi har ingen grund til at tro, at det er sygdomsmodificerende ved HD - der er intet, der tyder på det kan forhindre eller forsinke udviklingen af ​​sygdommen.

Hvorfor overskrifterne?

Huntexil var tilbage i nyhederne i denne uge med en forvirrende vifte af overskrifter fra “Pridopidine virker lovende i studie” til “Lægemiddel skuffer i Huntington’s”. Så hvad er der egentlig sket?

Det enkle svar er: ikke særligt meget. Disse overskrifter vedrører ikke et nyt klinisk studie, eller nye data. De blev udløst af den formelle offentliggørelse af resultaterne af MermaiHD-studiet i det fagfællgebedømte videnskabelige tidsskrift The Lancet Neurology.

Hvad står der i artiklen?

Det, der står i artiklen fra Lancet Neurology, er i store træk hvad vi forventede, baseret på Neurosearchs tidligere præsentationer af data fra MermaiHD. Slutresultatet er, at stoffet ikke opnåede de primære krav (“endpoints”) - der er målestokken for succes - som var defineret på forhånd.

Denne fiasko var grunden til, at FDA i USA, og EMA i Europa, begge afviste at godkende Huntexil til patienter, og insisterede på, at endnu et klinisk studie, der opfylder de primære endpoints, er nødvendigt, før de ville overveje det.

»Grundlæggende set har situationen ikke rigtigt ændret sig vedrørende Huntexil. «

Iblandt de mange forskellige ting, som blev målt, var der et par hints om, at pridopidine stadig kan have nogle fordele. Ved den højeste af to testede doser ser nogle bevægelsesscores ud til at være lidt bedre i de behandlede patienter. Og midlet blev vurderet til at være ret sikkert uden særligt mange bivirkninger. På grund af disse observationer fortsætter Neurosearch med endnu et klinisk studie.

Hvad skyldes forvirringen?

Forvirringen i overskrifterne om denne artikel sætter fokus på et fælles problem indenfor videnskab - tendensen til at nyhedskilder ønsker at fremsætte et meget enkelt budskab, selvom videnskaben sjældent er ligetil.

Som altid opfordrer vi læserne til at se bag overskrifterne og til ikke at stole på en enkelt kilde til nyheder. Vores ‘ti gyldne regler’-artikel giver tips til, hvordan man finder sandheden blandt al hypen.

Hvad nu?

Grundlæggende set har situationen ikke rigtigt ændret sig vedrørende Huntexil. Hvis der er noget, The Lancet Neurology-artiklen viser med sikkerhed, så er det, at MermaiHD-studiet var veludført, at midlet stadig er interessant og at det er veltolereret.

Men det er stadig nødvendigt med endnu et studie - som i øjeblikket er ved at blive planlagt af Neurosearch - hvis Huntexil skal godkendes som behandling af Huntington’s chorea. Vi opdaterer dig selvfølgelig om forsøget, når detaljerne er blevet annonceret.

I mellemtiden er der lægemidler som allerede er til rådighed, som er almindeligt anvendt til at hjælpe med bevægelsessymptomer - såsom tetrabenazin, olanzapin, risperidon og sulpirid. Og fysioterapi og motion kan også gøre en stor forskel. Så hvis du er bekymret for din bevægelseskontrol, så tal med din HD-læge.